Cette proposition de loi est née d’un constat alarmant : les cancers, maladies rares et maladies orphelines de l’enfant restent largement négligés par les grands acteurs de l’industrie pharmaceutique. Parce qu’ils concernent un nombre limité de patients, ces maladies sont souvent jugées insuffisamment rentables pour justifier des investissements massifs en recherche et développement.

Marie Récalde, députée socialiste de Gironde, a souhaité répondre à cet « angle mort » de la politique de santé et de l’innovation médicale. Aujourd’hui encore :

• les cancers pédiatriques provoquent près de 500 décès chaque année en France et demeurent la première cause de mortalité par maladie chez les enfants ;
• certains cancers de l’enfant conservent des pronostics extrêmement sévères ;
• les enfants reçoivent fréquemment des traitements initialement développés pour des adultes, avec des toxicités importantes ;
• deux enfants guéris sur trois souffriront de séquelles lourdes et parfois irréversibles liées aux traitements : atteintes cardiaques, infertilité, troubles neurologiques, second cancer, handicaps ou maladies chroniques ;
• les mêmes difficultés existent pour de nombreuses maladies rares et orphelines pédiatriques, pour lesquelles les familles manquent souvent d’alternatives thérapeutiques.

Face à cette situation, cette loi ambitionne de changer durablement la manière dont la France soutient l’innovation thérapeutique pédiatrique.

Le texte crée un mécanisme totalement inédit à l’échelle européenne : un fonds d’investissement dédié aux traitements contre les cancers, maladies rares et maladies orphelines de l’enfant, piloté par BPI France.

Ce fonds sera alimenté par une contribution de seulement 0,10 % du chiffre d’affaires des laboratoires pharmaceutiques. Dans un secteur ayant généré plus de 73 milliards d’euros de chiffre d’affaires en France en 2023, cette contribution permettra de dégager durablement plus de 50 millions d’euros par an.

L’objectif est concret : financer les start-ups, biotechs et entreprises françaises qui développent des médicaments et thérapies innovantes pour les enfants.

Ce dispositif permettra notamment :

• d’accélérer le développement de nouveaux traitements pédiatriques ;
• de multiplier les essais cliniques dédiés aux enfants ;
• de transformer plus rapidement les découvertes scientifiques françaises en médicaments accessibles ;
• de renforcer l’indépendance sanitaire et industrielle de la France ;
• d’encourager des investissements privés complémentaires grâce à un puissant effet levier.

Cette proposition de loi représente donc à la fois une avancée médicale, industrielle, scientifique et humaine.

La proposition de loi n°1909 a été adoptée à une très large majorité à l’Assemblée nationale : 98 députés ont voté pour, contre 22 oppositions.

Les groupes Socialiste, Écologiste, Communiste, La France Insoumise, Les Républicains, MODEM, Renaissance et Horizons ont soutenu ensemble ce texte transpartisan, salué par de nombreuses familles d’enfants malades, médecins et chercheurs.

À l’inverse, les 22 députés du Rassemblement national ont voté contre cette avancée majeure, sans proposer de solution alternative pour répondre à l’urgence vécue par les enfants atteints de cancers ou de maladies rares.

Pour les associations Eva pour la vie et Grandir Sans Cancer, cette adoption constitue une étape historique. Elle permettra enfin de donner une chance supplémentaire à des enfants trop longtemps oubliés par les logiques de rentabilité économique des grands groupes pharmaceutiques.

Les innovations qui émergeront grâce à ce fonds pourront également, à terme, bénéficier à d’autres patients, y compris adultes, notamment dans les domaines des cancers rares et des thérapies ciblées.

Le combat se poursuit désormais au Sénat, où le texte devra être examiné dans les prochains mois.

Les associations Eva pour la vie et Grandir Sans Cancer appellent les sénateurs à confirmer cette avancée essentielle pour les enfants gravement malades et leurs familles.

Déjà sensibilisés lors du colloque consacré aux cancers pédiatriques organisé au Sénat en octobre dernier à l’initiative du sénateur du Var Michel Bonnus, de nombreux élus ont pris conscience de l’urgence d’agir.

Les associations resteront pleinement mobilisées jusqu’à l’adoption définitive de cette loi porteuse d’espoir pour des milliers d’enfants et de familles partout en France.