• ABM przekazała, że polska firma biotechnologiczna zakończyła badania przedkliniczne dotyczące cukrzycy typu 1
• Rozwijana terapia ma wykorzystać limfocyty T regulatorowe, które rozpoznają konkretne antygeny związane z cukrzycą
• Przeprowadzone badania przedkliniczne pozwoliły przygotować terapię do kolejnego etapu rozwoju – pierwszej fazy badań klinicznych
• Całkowita wartość projektu wynosi 8 057 327,54 zł

ABM przypomina, że cukrzyca typu 1 jest chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy atakuje własne komórki beta trzustki odpowiedzialne za produkcję insuliny.

Jak wskazano, rozwijana terapia ma wykorzystać limfocyty T regulatorowe, które rozpoznają konkretne antygeny związane z cukrzycą. Po ich rozpoznaniu mają wysyłać sygnał hamujący do innych komórek układu odpornościowego, ograniczając ich nieprawidłową aktywność i w konsekwencji proces autoagresji.

Z wyjaśnień wynika, że kluczowym elementem rozwijanej technologii jest jej antygenowa specyficzność. W przeciwieństwie do stosowanej obecnie terapii poliklonalnej, która nie jest skierowana przeciwko konkretnemu celowi w układzie odpornościowym, projekt zakładał uzyskanie komórek rozpoznających konkretne antygeny związane z cukrzycą typu 1.

Dzięki temu rozwijana terapia ma hamować przede wszystkim te mechanizmy, które odpowiadają za rozwój choroby, zamiast ogólnie osłabiać działanie układu odpornościowego.

- W przypadku terapii antygenowo-specyficznej nie chcemy wyciszać całego układu odpornościowego. Chcemy wygenerować takie limfocyty T regulatorowe, które rozpoznają konkretne antygeny związane z cukrzycą i właśnie w tym miejscu wyhamują nieprawidłową reakcję immunologiczną – podkreślił cytowany w komunikacie dr n. med. Mateusz Gliwiński, kierownik projektu.

Chcąc uzyskać limfocyty T regulatorowe o pożądanych właściwościach, naukowcy musieli najpierw określić, które fragmenty antygenów są kluczowe dla odpowiedzi immunologicznej. W ramach projektu analizowano surowicę pacjentów, poszukując krótkich fragmentów peptydowych związanych z autoantygenami cukrzycowymi.

W następnej kolejności wybrane sekwencje testowano w warunkach laboratoryjnych, sprawdzając ich potencjał do generowania odpowiedzi komórek T regulatorowych, ich aktywację oraz to, czy po kolejnych modyfikacjach zachowują funkcjonalność.

- Jednym z największych wyzwań było wskazanie konkretnych fragmentów antygenów, które mają znaczenie dla generowania tych komórek. Nie możemy traktować całej cząsteczki, na przykład insuliny, jako jednego celu. Musimy znaleźć określone, krótkie sekwencje, a następnie sprawdzić w warunkach laboratoryjnych, czy pozwalają one uzyskać komórki o oczekiwanych właściwościach – wytłumaczył dr n. med. Mateusz Gliwiński.

Przeprowadzone badania przedkliniczne pozwoliły przygotować terapię do kolejnego etapu rozwoju – pierwszej fazy badań klinicznych. Jednakże – jak wyjaśnia ABM – na tym etapie nie można jeszcze mówić o skuteczności terapii u pacjentów. Natomiast, gdy kolejne etapy rozwoju zakończą się powodzeniem, celem terapii będzie spowolnienie progresji cukrzycy typu 1 i możliwie długie zachowanie przez pacjenta zdolności do samodzielnego wytwarzania insuliny.

Projekt „Badania przedkliniczne antygenowo-specyficznych limfocytów Tregs (agTRegs/PTG-020) w leczeniu cukrzycy typu 1” otrzymał dofinansowanie w wysokości 6 214 103,82 zł w ramach Krajowego Planu Odbudowy i Zwiększania Odporności, inwestycji D3.1.1 „Kompleksowy rozwój badań w zakresie nauk medycznych i nauk o zdrowiu”, realizowanej przez Agencję Badań Medycznych. Całkowita wartość projektu wynosi 8 057 327,54 zł.

Materiał chroniony prawem autorskim - zasady przedruków określa regulamin.